La "rivoluzione" dei farmaci innovativi in Reumatologia

Il termine guarigione è demandato a un futuro prossimo, a quando, grazie alla genetica, si potranno conoscere le cause all’origine delle malattie reumatiche, i meccanismi per cui il sistema immunitario riconosce come nemiche le cellule di articolazioni e di altri tessuti attaccandoli, causando così stati infiammatori degenerativi. Per ora la ingegneria genetica ha reso possibile la remissione della malattia anche per lunghi periodi grazie a farmaci innovativi, che agiscono efficacemente sulle artriti croniche (artrite reumatoide, artrite psoriasica e spondilite anchilosante), ma anche sulle connettiviti e sulle vasculiti.

Una “rivoluzione” importante iniziata 20 anni fa con i primi farmaci biotecnologici per una “famiglia di malattie” che interessano, in modo più o meno grave, milioni di persone, hanno un indice di incidenza e morbilità inferiore solo alle malattie cardiovascolari (dati OMS) e sono responsabili del 27% delle pensioni di invalidità.

Un aggiornamento sulle terapie delle malattie reumatiche, rivolto soprattutto ai medici di medicina generale, si terrà sabato 19 maggio presso l’ospedale Sacro Cuore Don Calabria, nell’ambito XI Seminario di Reumatologia in Valpolicella, organizzato dal Servizio di Reumatologia, di cui è responsabile il dottor Antonio Marchetta. (vedi allegato il programma).

Nel corso della mattinata verrà affrontato anche il tema delle connettiviti, malattie reumatiche sistemiche complesse come il LES (Lupus Eritematoso Sistemico), la Sclerodermia (la malattia dalle “mani bianche”, vedi articolo), la Sindrome di Sjogren e la Polimiosite. Ampio spazio verrà dato alla gestione del dolore in reumatologia, uno dei sintomi più invalidanti che caratterizzano queste patologie. In particolare la Fibromialgia (vedi articolo), che in Italia colpisce circa 2 milioni di persone, resa nota al grande pubblico dalla sfortunata Lady Gaga che ha dovuto interrompere i concerti perché “devastata dai dolori”.

Al Seminario parteciperanno come relatori oltre ai medici dell’Ospedale di Negrar, anche specialisti dell’Azienda ospedaliera universitaria integrata di Verona e dell’Ulss 9 insieme ad alcuni medici di medicina generale. Presenzierà all’apertura dei lavori anche l’assessore regionale alla Sanità, Luca Coletto.

Dottor Marchetta, è un momento di grande fermento nell’ambito terapeutico delle malattie reumatiche

Sono passati oltre 20 anni dall’avvento dei primi farmaci biotecnologici, cioè frutto dell’ingegneria genetica. Siamo partiti dagli anti-TNF (fattore di necrosi tumorale) per arrivare all’anti-interleuchina 6, l’anti-interleuchina 17, anti-CD 20 , Abatacept ed altri. Gran parte di questi sono anticorpi monoclonali con l’obiettivo di ‘spegnere’ l’infiammazione. Oggi tra i farmaci innovativi, di cui fanno parte i biotecnologi, annoveriamo anche le ‘piccole molecole’.

Cosa sono?

Sono proteine che agiscono a livello intracellulare con meccanismi completamente diversi dai farmaci biologici e proprio per questo rappresentano delle nuove opportunità terapeutiche per i pazienti che non hanno risposto al trattamento proprio con i biologici. Ma da protocollo, in casi specifici, possono essere usati anche in ‘prima linea’ dopo il fallimento con il farmaco sintetico methotrexate, senza passare dai biologici. Le ‘piccole molecole’ sono una grande novità anche perché a differenza dei biologici prevedono la somministrazione per via orale, e non solo parenterale (cioè sotto cute) o infusiva. Un notevole vantaggio per i pazienti.

Come è cambiato il trattamento dei pazienti con l’introduzione dei farmaci innovativi?

Nelle artriti croniche, si registrano molti casi di remissione della patologia, cioè il danno anatomico alle articolazioni e agli altri tessuti si arresta ed è documentabile radiograficamente. Parliamo di remissione anche per tempi molto lunghi. In questa fase, in cui il paziente sta bene, per l’artrite reumatoide e psoriasica si possono allungare i tempi di somministrazione o diminuire la dose del farmaco, influendo positivamente sugli effetti collaterali e sul contenimento dei costi di trattamento. Come è noto, proprio per la loro complessità, i farmaci innovativi sono una spesa importante nel bilancio regionale della Sanità. I costi stanno comunque diminuendo grazie anche all’immissione sul mercato di diverse molecole e all’introduzione dei biosimilari, i “generici” dei biologici.

I farmaci innovativi sono efficaci solo per le artriti croniche?

Non solo. Per le connettiviti e le vasculiti il Rituximab ( anti-CD 20) fornisce risultati soddisfacenti in patologie che fino a pochi anni fa dovevamo trattare con dosi massicce di cortisone e o con immunosoppressori, che hanno effetti collaterali importanti.

Quali capitoli restano aperti per quanto riguarda il trattamento di queste patologie?

La guarigione viene demandata a un futuro, penso, non molto lontano, quando riusciremo geneticamente ad intervenire sulla fonte dell’alterazione del sistema immunitario o nel momento in cui potremmo combinare l’utilizzo di più farmaci innovativi. Forse oggi la più grande sfida è la sclerodermia, una malattia reumatica ma con una fisiopatologia diversa dalle altre. Per momento disponiamo di armi terapeutiche che rallentano solo la progressione della patologia. Resta fondamentale la diagnosi precoce, non sottovalutando un sintomo clinico come il Fenomeno di Reynaud. Se le mani diventano bianche o blu per il freddo può essere un banale gelone, ma anche segno di una sclerodermia o di altre connettiviti, come il Lupus o la Sindrome di Sjogren. E’ necessario procedere sempre ad accertamenti diagnostici.

elena.zuppini@sacrocuore.it

Nella foto l’équipe del Servizio di Reumatologia, di cui è responsabile il dottor Antonio Marchetta (il primo da destra)